当动物试验不再是唯一选项，人源化模型正在登上药物研发的主舞台2026年5月29日，美国FDA发布了一份重磅指南草案——《Oncology Pharmaceuticals: Streamlined Nonclinical Safety Studies for Biologics and Conjugated Products》（肿瘤药物：生物制品与偶联药物的简化非临床安全性研究），拟在特定抗肿瘤药物的非临床安全性评估中进一步减少不必要的动物试验。这份文件虽然技术性较强，但释放出的信号极其明确：在保证安全性的前提下，减少动物使用、提升人体相关性、引入更高效的新方法学（New Approach Methodologies, NAMs），正在成为全球药物研发和监管演进的重要方向。在这一轮深刻变革中，类器官与器官芯片正从前沿技术走向药物研发的新型基础设施。
这份新指南草案的核心，是为部分抗肿瘤药物提供更精简的非临床安全性研究路径，不再机械重复开展长期动物毒理试验。FDA提出，在特定情况下可采取更灵活的策略：
• 缺乏药理学相关动物种属时，可基于“证据权重风险评估”替代部分动物毒理研究；
• 部分产品的一般毒理研究可由双物种缩减为单一相关物种；
• 对于PD-(L)1单抗、CD3双特异性T细胞衔接器等机制较清楚、临床经验较成熟的产品，慢性毒性评估在一定条件下可不再要求开展3个月毒理研究；
• 对于部分抗体偶联药物（ADC），如果毒性主要由载荷驱动且载荷安全性已有充分认知，3个月毒理研究可仅在啮齿类开展。
FDA肿瘤卓越中心（OCE）主任Angelo de Claro博士在指南发布时表示：“通过消除不必要的动物试验、使用单一相关物种代替双物种、或以基于证据的方法替代动物研究……FDA正在推动更高效的药物开发进程。”
值得注意的是，这份新指南明确提到，证据权重风险评估可纳入新方法学（NAMs）数据作为支持性证据。NAMs包括类器官、器官芯片、微生理系统以及AI计算模型等现代技术工具。这意味着，监管体系正在从关注“是否完成了传统动物试验”转向关注“是否真正回答了安全性问题”。药物研发正在从固定模板走向问题导向。
NAMs：从“可选”走向“核心工具”
在这份新指南中，FDA明确将NAMs作为支持证据权重风险评估的核心工具之一。当代科学技术已为我们提供了更高效、更人道的药物安全性评估手段。
FDA对NAMs的验证理念尤为关键：在2026年3月的指引中提出，只要数据具备科学可靠性和预测性，即便某些方法尚未获得全面正式验证，也可用于支持药物申请。这为类器官技术的实际应用铺平了监管通道。
类器官正在成为药物研发的新型基础设施
2025年10月，全球首个主要基于人类类器官与器官芯片疗效数据的IND申请获得FDA批准，证实了动物疗效测试不再是临床前研究的唯一选项。这一里程碑事件标志着类器官技术已经能够独立或联合支撑IND的临床前数据要求。与此同时，美国NIH在2025年9月启动标准化类器官建模中心，并投入巨资支持相关研究。
在中国，国家层面也高度重视这一领域，已将类器官与器官芯片相关技术纳入战略科技攻关任务。当中美政策形成历史性交汇，类器官技术正在从局部探索走向全球主流赛道。
